საერთაშორისო ფარმაცევტული კომპანიის, „ბიომედიკას“ ორგანიზებით, თბილისში საერთაშორისო სამეცნიერო კონფერენცია ჩატარდა. ღონისძიებაზე წარადგინეს „ეგზონის გამოტოვების თერაპია - Exon Skipping Therapy”, როგორც ერთ-ერთი იშვიათი დაავადების, დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მკურნალობის მეთოდი, რომელიც საქართველოში უკვე რეგისტრირებულია.
კონფერენციის ფარგლებში, დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მკურნალობის სხვა მეთოდებთან ერთად, ექსპერტებმა განიხილეს ეგზონის გამოტოვების თერაპიის მექანიზმები, მისი კლინიკური სარგებელი და სამომავლო პოტენციალიც.
კონფერენციას 70-მდე მეტი ქართველი ექიმი ესწრებოდა და მათ შორის იყვნენ ბავშვთა ნევროლოგებიც. ასევე, სპეციალურად ამ ღონისძიებისთვის, ამერიკის შეერთებული შტატებიდან ჩამოვიდნენ უცხოელი ექსპერტები, ექიმები და პროფესორები. მათ ქართველ კოლეგებს საკუთარი გამოცდილება გაუზიარეს და დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სხვადასხვა ეტაპზე მყოფი პაციენტებისთვის შესაბამისი მკურნალობის შერჩევის გზებზე ისაუბრეს. ექსპერტებმა დეტალურად ისაუბრეს კონკრეტულად ეგზონის გამოტოვების თერაპიაზე.
აღნიშნულ თერაპიას დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტებისთვის ქართული სახელმწიფო არ აფინანსებს. თუმცა, პაციენტების მშობელთა ორგანიზაცია „ერთად ვებრძოლოთ დიუშენის კუნთოვან დისტროფიას“, ფარმაცევტულ კომპანიასთან ერთად, აქტიურად აწარმოებს კომუნიკაციას ჯანდაცვის სამინისტროსა და პარლამენტის ჯანდაცვის კომიტეტის წევრებთან, რათა ქართველი პაციენტებისთვის მკურნალობის ეს მეთოდი ხელმისაწვდომი გახადოს.
„წარვადგინეთ პრეპარატები, რომლებიც დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტებისთვის ძალიან მნიშვნელოვანია. უკვე დადასტურებულად შეგვიძლია ვთქვათ, რომ ეს პროდუქტები საგრძნობლად ანელებენ დაავადების პროგრესირებას, გადაადგილების უნარის დაკარგვის პროცესს, ანელებენ სუნთქვითი პრობლემებისა და გულის უკმარისობის განვითარების ტემპს. მსოფლიოში უკვე უამრავი პაციენტია, რომელმაც ამ პრეპარატების სარგებელი გამოსცადა და იმედია, მალე ქართველ პაციენტებსაც ექნებათ წვდომა,“ - აღნიშნა ფარმაცევტული კომპანია „სარეპტას“ უფროსმა ვიცე-პრეზიდენტმა, ჩარლზ გერითსმა.
„ბიომედიკა ოპერირებს 30-ზე მეტ ქვეყანაში და ძალიან ამაყი ვარ, რომ დღეს უკვე საქართველოში ვსაუბრობთ მკურნალობის ინოვაციურ მეთოდებზე. ეს კიდევ ერთი წინ გადადგმული ნაბიჯია იმისკენ, რომ ქართველმა პაციენტებმაც მიიღონ წვდომა ინოვაციურ პრეპარატებზე. დუშენის კუნთოვანი დისტროფია მძიმე, ფატალური დაავადებაა. იმედი მაქვს, სულ მალე, პაციენტებს ექნებათ სრული წვდომა მედიკამენტებზე და შევუნარჩუნებთ სიცოცხლეს იმ ბიჭებს, ვინც ამ დაავადებას ებრძვის,“ - განაცხადა „ბიომედიკას“ დამფუძნებელმა და აღმასრულებელმა დირექტორმა, ოლეგ პაროსინმა.
ღონისძიებაზე დამსწრე სტუმრებს ასევე მიმართეს პაციენტების მშობელთა ორგანიზაციის „ერთად ვებრძოლოთ დიუშენის კუნთოვან დისტროფიას“ წევრებმა. მათ გაიხსენეს ყველა ის აქტივობა, რომელიც თითქმის ერთი წლის განმავლობაში ჩაატარეს და კიდევ ერთხელ მიმართეს ხელისუფლებას თხოვნით, დაუფინანსონ პაციენტებს ძვირადღირებული მკურნალობა.
„უმოკლეს დროში ორგანიზაციამ გადადგა არაერთი ნაბიჯი საქართველოს სახელმწიფოსთან და საერთაშორისო კომპანიებთან თანამშრომლობის მიმართულებით. გვაქვს სერიოზული წინსვლა, და იმედია, ის პრობლემა, რომელსაც წლების განმავლობაში ვებრძოდით, უახლოეს მომავალში იქნება მოგვარებული. ასეთი შეხვედრები მნიშვნელოვანია, რათა უფრო მეტი მხარდაჭერა მივიღოთ სახელმწიფოს მხრიდან,“ - განაცხადა პაციენტების მშობელთა ორგანიზაციის გამგეობის თავმჯდომარემ, ზაქარია გვიშიანმა.
დუშენის კუნთოვანი დისტროფია პროგრესირებადი, იშვიათი გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც, ძირითადად, ბიჭებში გვხვდება. დაავადების მქონე პაციენტები კარგავენ დამოუკიდებლად გადაადგილების უნარს და, დროთა განმავლობაში, გულისა და სუნთქვის პრობლემები უვითარდებათ.
სტატისტიკურად, ყოველი 5 000 ბიჭიდან 1 დუშენის კუნთოვანი დისტროფიით იბადება. ამჟამად, მსოფლიოს მასშტაბით, დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის დიაგნოზი ოფიციალურად 300,000 ადამიანს აქვს დადასტურებული.
დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის დიაგნოზით საქართველოში 100-მდე პაციენტია რეგისტრირებული. მკურნალობის მეთოდები საკმაოდ დიდ თანხებთანაა დაკავშირებული და პაციენტების ოჯახებს მათი დაფარვის შესაძლებლობა არ აქვთ. ეგზონის გამოტოვების თერაპიის წარდგენა ერთ-ერთი მნიშვნელოვანი წინ გადადგმული ნაბიჯია, დკდ-ით დაავადებული პაციენტების ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესებისა და მათი სიცოცხლის გახანგრძლივებისთვის.
დაავადების პროგრესირების შეჩერებისთვის, აუცილებელია მკურნალობა, რადგან დროული მედიკამენტური და მეთოდური ჩარევა საგრძნობლად ზრდის დაავადების ეფექტურად მართვის შანსებს. მსოფლიო ბაზარზე უკვე არსებობს ახალი მედიკამენტები, რომელთა დახმარებითაც, შესაძლებელია პაციენტების სიცოცხლის ხარისხის გაუმჯობესება და მათი სიცოცხლის გახანგრძლივება.
მშობელთა ორგანიზაციამ „ერთად ვებრძოლოთ დიუშენის კუნთოვან დისტორფიას“ არაერთხელ მიმართა შესაბამის უწყებებს თხოვნით, დაეფინანსებინათ ბავშვებისთვის ძვირადღირებული მკურნალობა, თუმცა, ამ დრომდე, სახელმწიფოს მხრიდან ქმედითი ნაბიჯები არ გადადგმულა.
