საქართველოში დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიისთვის განკუთვნილი 3 პრეპარატი დარეგისტრირდა.
DMD-ისთვის განკუთვნილი skipping თერაპიის (antisense oligonucleotides) სამივე პრეპარატი – 1.Amondys 45 (Casimersen)2. Exondys 51(Eteplirsen) 3. Vyondys 53 (Golodirsen) უკვე დარეგისტრირდა საქართველოში, რაც გადამწყვეტი ნაბიჯია საქართველოში დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მკურნალობის ხელმისაწვდომობისთვის.
როგორც ბავშვთა ნევროლოგი თეონა შათირიშვილი "ბიზნესპარტნიორთან" ინტერვიუში ამბობს, ეს რეგისტრაცია არ ნიშნავს, რომ სახელმწიფო აფინანსებს, თუმცა აქამდე მხოლოდ 1 პრეპარატი იყო რეგისტრირებული და ესეც წინ გადადგმული ნაბიჯია.
"საქართველოში 1 წამალი უკვე რეგისტრებულია და 2 წამლის რეგისტრაციას ველოდით, ახლა ის ეტაპია, როდესაც შესაძლებელია ვუმკუნალოთ ჩვენს პაციენტებს. ამისთვის კი საჭიროა აღნიშნული ძვირადღირებული მედიკამენტის ღირებულების დაფარვა სახელმწიფოს მიერ, რომ ჩვენმა პაციენტებმა შეძლონ მკურნალობა."- ამბობს თეონა შათირიშვილი.
მისივე თქმით, მკურნალობის მეთოდებიდან დღეს ჰორმონოთერაპია არის წამყვანი, როგორი თანამედროვე მკურნალობაც არ უნდა იყოს შექმნილი და არსებობდეს წამლები, რომლებმაც შესაძლოა დაასტაბილუროს ეს დაავადება, ჰორმონოთერაპია მაინც რჩება ბაზისურ თერაპიად. ამასთან, მნიშვნელოვანია რეაბილიტაციური მკურნალობა, რომელიც არის სახელმწიფო პროგრამა და მოიცავს თვეში დაახლოებით 12-15 ვარჯიშს, რომელიც არის უფასო და ეს არის მუდმივი, უწყვეტი პროცესი.
"ჰორმონოთერაპიის რამდენიმე პრეპარატი გვაქვს, თუმცა ბაზარზე გამოჩნდა ახალი თერაპია, რომელიც ექვემდებარება ანთების საწინააღმდეგო პრეპარატს და არის არასტეროიდი. ეს არის მკურნალობის ახალი მეთოდი, რომელიც აღიარებულია FDA-ის მიერ და დიდი იმედი გვაქვს, რომ ანთების საწინააღმდეგო არასტეროიდული საშუალება, საქართველოშიც იქნება ხელმისაწვდომი და ჩვენი პაციენტებიც მიიღებენ მას. დღეს, თანამედროვე მედიცინა ჰორმონოთერაპიასთან ერთად გვთავაზობს უკვე გენეტიკური მუტაციის მამოდიფიცირებელ მედიკამენტს, როგორიცაა გენური თერაპია და ენტონის ამომგდები თერაპია. აღნიშნული მკურნალობა დღეს ტარდება მხოლოდ ამერიკაში, აღიარებულია მხოლოდ FDA-ის მიერ, თუმცა ველოდებით ევროპის სამედიცინო სააგენტოს (EMA) მიერ მის აღიარებას. ეს არის პრეპარატები, რომლებიც უშუალოდ მოქმედებენ გენეტიკურ დეფექტზე და საშუალებას გვაძლევენ, რომ დავასტაბილუროთ დაავადების მიმდინარეობა, რაც საშუალებას გვაძლევს საბოლოოდ გავახანგრძლივოთ პაციენტის სიცოცხლე და გავაუმჯობესოთ მისი ცხოვრების ხარისხი."- აღნიშნავს ბავშვთა ნევროლოგი.
ცნობისთვის, დიუშენის კუნთთა დისტროფია (DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY, DMD) გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც აზიანებს ჩონჩხისა და გულის კუნთებს, დაავადების მიმდინარეობის შესაბამისად. საშუალოდ ის 2.5 წლის ასაკიდან ვლინდება და უმეტესად ბიჭებში გვხვდება, მსოფლიოში დაახლოებით 3000 ბიჭიდან ერთს ეს სინდრომი აქვს. საქართველოში დაახლოებით 100-მდე ადამიანს აქვს დიაგნოსტიკურად დადასტურებული ეს დაავადება.
